L'Essentiel de la Filière Bioproduction

Publié le 14 mai 2025 par Soraya Sandokchi

👉 Crigler-Najjar : un espoir freinĂ© par la rĂ©glementation 

MalgrĂ© des rĂ©sultats cliniques prometteurs, de nombreuses thĂ©rapies gĂ©niques risquent de ne jamais atteindre les patients en France. Dans une enquĂŞte, Le Point cite l'exemple d'un traitement du syndrome de Crigler-Najjar, une maladie ultrarare, qui touche environ une naissance sur un million. Cette thĂ©rapie gĂ©nique, dĂ©veloppĂ©e par les chercheurs du GĂ©nĂ©thon, permet, grâce Ă  une injection unique, de remplacer le gène dĂ©fectueux responsable d'une accumulation de bilirubine toxique. Cependant, malgrĂ© les succès cliniques, le casse-tĂŞte rĂ©glementaire et financier met en doute sa mise sur le marchĂ©. En cause, notamment, les critères d'Ă©valuation de la HAS, qui imposent un nombre de patients relativement important lors des Ă©tudes. Un objectif souvent impossible Ă  atteindre pour les maladies rares. 


👉 Trois nouvelles pathologies rares intĂ©grĂ©es au dĂ©pistage nĂ©onatal 

Le dĂ©pistage nĂ©onatal sera Ă©largi Ă  trois nouvelles maladies graves Ă  partir de septembre pour tous les nouveau-nĂ©s, a annoncĂ© le ministère de la SantĂ© le 7 mai, Ă  la suite des recommandations de la Haute AutoritĂ© de santĂ©. Cela concerne l’amyotrophie spinale infantile (SMA), qui se caractĂ©rise par une dĂ©gĂ©nĂ©rescence neuromusculaire et les dĂ©ficits immunitaires combinĂ©s sĂ©vères (DICS), qui affaiblissent le système immunitaire des bĂ©bĂ©s. Ces deux maladies sont aujourd'hui prises en charges par diffĂ©rents traitements, dont des thĂ©rapies gĂ©niques efficaces lorsqu'elles sont administrĂ©es avant l'apparition des symptĂ´mes. La troisième maladie ciblĂ©e, le dĂ©ficit en acyl-coenzyme A dĂ©shydrogĂ©nase des acides gras Ă  chaĂ®ne très longue (VLCAD), est d'abord traitĂ©e par des mesures diĂ©tĂ©tiques. Ce dĂ©pistage s’ajoutera Ă  celui qui est recommandĂ© pour 13 maladies Ă  la naissance. 


👉 Montpellier prĂ©pare son futur campus anticancer

Le 9 mai, l’Institut du Cancer de Montpellier (ICM) a dĂ©voilĂ© son projet de Centre de transfert et d’innovation en oncologie (CTIO), avec le soutien de l’État et de l’INSERM. Attendu au premier semestre 2028, il intĂ©grera des plateformes de pointe, comme l'analyse molĂ©culaire des tumeurs, le profilage immuno-mĂ©tabolique et la validation des biomarqueurs circulants, note La Tribune. Il hĂ©bergera Ă©galement un pĂ´le de biologie computationnelle. Ă€ la livraison du bâtiment, 60 % des espaces seront dĂ©diĂ©s Ă  la recherche (soit une cinquantaine de scientifiques) et 40 % aux entreprises. Des extensions sont aussi envisagĂ©es.