L'Essentiel de la Filière Bioproduction

👉 Crigler-Najjar : un espoir freiné par la réglementation 

Malgré des résultats cliniques prometteurs, de nombreuses thérapies géniques risquent de ne jamais atteindre les patients en France. Dans une enquête, Le Point cite l'exemple d'un traitement du syndrome de Crigler-Najjar, une maladie ultrarare, qui touche environ une naissance sur un million. Cette thérapie génique, développée par les chercheurs du Généthon, permet, grâce à une injection unique, de remplacer le gène défectueux responsable d'une accumulation de bilirubine toxique. Cependant, malgré les succès cliniques, le casse-tête réglementaire et financier met en doute sa mise sur le marché. En cause, notamment, les critères d'évaluation de la HAS, qui imposent un nombre de patients relativement important lors des études. Un objectif souvent impossible à atteindre pour les maladies rares. 

👉 Trois nouvelles pathologies rares intégrées au dépistage néonatal 

Le dépistage néonatal sera élargi à trois nouvelles maladies graves à partir de septembre pour tous les nouveau-nés, a annoncé le ministère de la Santé le 7 mai, à la suite des recommandations de la Haute Autorité de santé. Cela concerne l’amyotrophie spinale infantile (SMA), qui se caractérise par une dégénérescence neuromusculaire et les déficits immunitaires combinés sévères (DICS), qui affaiblissent le système immunitaire des bébés. Ces deux maladies sont aujourd'hui prises en charges par différents traitements, dont des thérapies géniques efficaces lorsqu'elles sont administrées avant l'apparition des symptômes. La troisième maladie ciblée, le déficit en acyl-coenzyme A déshydrogénase des acides gras à chaîne très longue (VLCAD), est d'abord traitée par des mesures diététiques. Ce dépistage s’ajoutera à celui qui est recommandé pour 13 maladies à la naissance. 

👉 Montpellier prépare son futur campus anticancer

Le 9 mai, l’Institut du Cancer de Montpellier (ICM) a dévoilé son projet de Centre de transfert et d’innovation en oncologie (CTIO), avec le soutien de l’État et de l’INSERM. Attendu au premier semestre 2028, il intégrera des plateformes de pointe, comme l'analyse moléculaire des tumeurs, le profilage immuno-métabolique et la validation des biomarqueurs circulants, note La Tribune. Il hébergera également un pôle de biologie computationnelle. À la livraison du bâtiment, 60 % des espaces seront dédiés à la recherche (soit une cinquantaine de scientifiques) et 40 % aux entreprises. Des extensions sont aussi envisagées.